Сочетание индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) и направленной генетической модификации методом гомологичной рекомбинации (ГР) представляет многообещающий новый подход для лечения генетических заболеваний, вызванных мутацией в одном гене. При этом возможна генетическая коррекция собственных стволовых клеток пациента, что позволяет использовать все преимущества аутологичной трансплантации, в частности, отпадает необходимость в иммуносупрессии.

Опубликовано в категории:
Метки: