Эксперты создали по-настоящему новаторское лекарство, способное значительным образом улучшить работу легких у людей с определенным типом муковисцидоза. Это первое средство, нацеленное на лечение причины, а не симптомов заболевания, отмечает New Scientist.

Петер Мюллер, старший научный сотрудник Vertex Pharmaceuticals в Кембридже вместе с коллегами провел эксперимент. Группа добровольцев (всего 161 человек) получала в качестве лечение препарат под названием VX-770 или же плацебо. «Лечение» длилось целый год. В начале эксперимента у многих добровольцев легкие функционировали только на 60%. К концу испытания у людей, принимавших VX-770, отмечалось улучшение работы легких на 20%. А вот у пивших плацебо ситуация не поменялась вообще.

Столь позитивных результатов удалось добиться благодаря самой схеме работы нового препарата. Он влияет на дефектный протеин в легких, называемый «трансмембранный регулятор муковисцидоза»(CFTR). VX-770 – представитель первого поколения средств, нацеленных на этот протеин, и исправляющих его.

У здоровых людей протеины CFTR образуют канальцы на поверхности мембраны клеток легких и других клеток. Эти каналы доставляют и выводят из клетки хлорид-ионы. Когда они не работают, легкие забиваются слизью. В итоге человек становится крайне восприимчивым к инфекциям, развивается кашель и одышка.

VX-770 корректирует работу канальцев, открывая их, что давало облегчение дыхания и снижение частоты легочных обострений на 55%. Плюс пациенты, принимавшие препарат, сумели набрать примерно 3 килограмма. Значит, препарат оказывает позитивное влияние и на желудочно-кишечный тракт.