Во второй половине прошлого десятилетия в медицинском мире произошло событие, давшее начало новому направлению в лечении вируса иммунодефицита человека (ВИЧ). В берлинской клинике Шарите пациенту с диагнозом ВИЧ были трансплантированы гемопоэтические стволовые клетки с мутацией в гене CCR5. У таких клеток отсутствует мембранный рецептор, необходимый для проникновения вируса иммунодефицита внутрь лимфоцитов. В результате у пациента не только восстановилось кроветворение, но и вирус лишился субстрата для паразитирования, что проявилось клиническим выздоровлением.

Людей, несущих естественную мутацию в гене ССR5, препятствующую заражению ВИЧ, в европейской популяции всего около 5%, в связи с чем их донорский потенциал весьма ограничен. И тогда, у немецкого профессора Алекса Цандера возникла идея генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток костного мозга и пуповинной крови. При помощи лентивирусного вектора в донорские клетки встраивают мутантный ген, в результате ВИЧ теряет возможность проникать внутрь этих клеток. Такой подход открывает фантастические перспективы в лечении ВИЧ.

В 2009 году в клинике Эппендорф началось клиническое исследование по безопасности и эффективности данной методики (международный идентификатор