Серьезная комбинированная иммунная недостаточность — дефект иммунной системы, который приводит к потере B-клеток и T-клеток. Мутации в нескольких разных генах могут привести к развитию серьезной комбинированной иммунной недостаточности, включая мутацию гена аденозина деаминазы. Традиционные варианты лечения, такие как заместительная ферментативная терапия, обладают ограниченной эффективностью, но пересадка костного мозга